國新辦5日就“強化藥品監(jiān)管 切實保障人民群眾用藥安全”舉行發(fā)布會。會上，國家藥監(jiān)局副局長黃果介紹，通過綜合施策，近年來，我國罕見病用藥上市數(shù)量和速度實現(xiàn)了“雙提升”。2018年以來，我國批準上市的進口和國產(chǎn)罕見病用藥已經(jīng)達到了68個。

“每一種罕見病藥物都值得我們?nèi)σ愿啊！秉S果表示，盡管罕見病發(fā)病率不高，罕見病用藥研發(fā)難度很大，市場規(guī)模不大，但是具體到每一個家庭、每一個患者，罕見病用藥往往是不可或缺的救命藥。

黃果進一步介紹，近年來，國家藥監(jiān)局以深化藥品審評審批制度改革為契機，努力加快了罕見病藥物上市，努力讓更多罕見病患者有藥可用。一方面，釋放政策紅利，讓罕見病用藥研發(fā)持續(xù)加速。從2018年起，建立了專門通道，在審評審批環(huán)節(jié)，對包括罕見病用藥在內(nèi)的臨床急需境外新藥，實行單獨排隊、鼓勵申報、加快審評。根據(jù)這個政策，有23個罕見病新藥通過專門通道獲批進口上市。到2020年，進一步明確了優(yōu)先審評程序，將具有明顯臨床價值的罕見病新藥納入優(yōu)先審評審批程序。目前，在所有藥品上市申請中，罕見病新藥的審評審批時限是最短的。

另一方面，加強技術(shù)指導(dǎo)，讓企業(yè)少走彎路。針對罕見病單病種發(fā)病率極低特點，藥物研究難度遠遠超過其他常見多發(fā)病的特殊性，國家藥監(jiān)局對治療罕見病的創(chuàng)新藥給予了特殊政策傾斜，藥品審評機構(gòu)對罕見病新藥實行早期介入、研審聯(lián)動、全程服務(wù)，組建專門的審評團隊跟進罕見病新藥的創(chuàng)新研發(fā)。允許企業(yè)滾動遞交研究資料，在溝通交流、核查檢驗、綜合審評等重點環(huán)節(jié)，建立了無縫銜接機制。這些做法，很大程度上提升了罕見病新藥研發(fā)的質(zhì)量和效率。

“下一步，國家藥監(jiān)局將繼續(xù)關(guān)注罕見病用藥需求，在確保上市藥品安全、有效、質(zhì)量可控的基礎(chǔ)上，加快罕見病藥品審評審批，為罕見病患者延緩病情發(fā)展、提高生活質(zhì)量作出我們最大的努力。”黃果說。